FDA批准“渐冻人症”新疗法

2022-10-06 22:0918589

9月30日,美国FDA宣布,批准Relyvrio(苯丁酸钠和牛磺酸二醇口服固定剂量配方)上市,用于治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)。

肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种进行性神经退行性疾病,影响大脑和脊髓中的神经细胞,也被称为“渐冻人症”。这种疾病的患者大脑和脊柱的运动神经元会不断死亡,导致患者的肌肉无力和瘫痪,从无法行走到无法说话、吞咽、呼吸。ALS患者在确诊后平均寿命只有四年。目前尚不清楚该病的确切发病机制。

Relyvrio是两种药物苯丁酸钠(sodium phenylbutrate)和牛磺酸二醇(taurursodiol)的复方制剂。它们可以改善细胞内线粒体和内质网的健康状态,从而延缓神经细胞的死亡。临床前试验表明,这两种药物联用的协同效应,能够将神经细胞因为氧化应激而产生的死亡减少90%。FDA曾授予Relyvrio孤儿药资格和优先审评资格。


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